成年及儿童血友病患者监护人的治疗选择偏好

血友病是一种罕见的遗传性出血疾病，由凝血因子缺乏引起，为患者家庭带来沉重的经济负担。大约每出生个男婴就会发生1例A型血友病。其特点是软组织、关节和肌肉出血，导致慢性关节退行性变和其他并发症，损害生活质量。

目前，标准半衰期重组VIII因子替代产品已成为A型血友病治疗的标准方案，常用于预防性治疗。而且，一些新的长效治疗药物陆续上市，正在改变着A型血友病的治疗格局。

随着治疗药物的增多，患者或看护人会面临一些治疗方案的选择，那么他们更在意治疗方案的哪些属性呢？患者和看护人在意的属性是否一致呢？年9月发表在《Haemophilia》杂志上的一篇文章专门对这一问题做了研究。

该研究是在美国进行的在线横断面调研，纳入了A型血友病成人患者(确诊A型血友病，年龄≥18岁)和A型血友病儿童患者的看护人(看护人年龄≥18岁，看护的A型血友病患者18岁)两类人群。

调查内容包括两部分：(1)关于受访者的社会人口统计学和临床特征的问题；(2)评估治疗偏好的DCE(离散选择实验)问题。DCE由一系列问题组成，受访者从配对的假设性治疗方案中选择偏好的治疗选项。下图为治疗方案示例：

如果仅有下面两种治疗方案，你会选择哪一种？

研究者确定了6个治疗属性用于评估治疗偏好，它们是：出血保护、关节健康、安全性、给药频率、产品获批上市时间长短和产品类型。这些属性具有不同的属性标签和属性水平，具体见下表：

总共创建了24道DCE问题，这些问题被分为两套问卷，每套问卷12个问题。每个受访者随机接受其中一套问卷进行调研。

共有名A型血友病患者和A型血友病儿童看护人收到了该研究调查的链接，其中名合格受访者(名患者和96名看护人)完成了调研。

调研结果显示，A型血友病成人患者最重要的治疗偏好依次为给药频率从每周4次降低至每周1次(RAIS:22.4%)、出血保护(RAIS:18.6%)和安全性(RAIS:18.5%)。具体排名见下图：

而A型血友病儿童看护人最重要的治疗偏好依次为安全性(RAIS:27.8%)、出血保护(RAIS:24.1%)和给药频率(RAIS:15.2%)，与成人患者的治疗偏好存在较大差异。具体排名见下图：

到目前为止，缺乏比较血友病患者和看护人治疗偏好的研究。回顾既往纳入两组人群的DCE研究中，均没有患者和看护人亚组报告结果。在这个研究中，我们看到了非常有趣的结果，给药频率的重要性在A型血友病成人患者和A型血友病儿童看护人之间存在差异。A型血友病成人患者优先考虑给药频率，而儿童看护人则将重要性视为最重要的属性。这并不令人惊讶，从定性访谈中同样可以了解到，安全问题对A型血友病看护人非常重要，因为他们正在为他们的幼儿选择治疗方案。

这个研究表明，除了出血保护外，安全性和给药频率等其他属性在决定A型血友病成人患者和儿童看护人的治疗选择方面同样发挥着重要作用。A型血友病成年患者和儿童看护人对给药频率和治疗安全性的评价不同。随着治疗选择的增多，需要考虑患者和看护人对不同的治疗产品的利益-风险偏好，从而优化治疗决策，最终提高他们的治疗满意度和治疗结果。

参考文献：

SuJ,etal.PatientandcaregiverpreferencesforhaemophiliaAtreatments:Adiscretechoiceexperiment.Haemophilia.Sep16.

转载请注明：http://www.zhangxunbuy.com/ckzl/6052.html